Turinys
- Kas yra retas vaistas?
- Kodėl kai kurie vaistai yra retieji vaistai
- Paskatos skatinti retųjų vaistų plėtrą
- JAV retųjų produktų plėtros biuras
- 1983 m. JAV retųjų vaistų įstatymas
- Retųjų vaistų įstatymo poveikis JAV farmacijai
- Narkotikų, įsigytų dėl retųjų vaistų įstatymo, pavyzdys
- Tarptautiniai retųjų vaistų tyrimai ir plėtra
- Retųjų vaistų komitetas
- Retųjų vaistų reglamentas
Kas yra retas vaistas?
Retas vaistas yra vaistas (farmacinis), kuris išlieka nepakankamai išvystytas dėl to, kad trūksta įmonės, kad vaistas būtų pelningas.Dažnai priežastis, dėl kurios vaistas nėra pelningas, yra ta, kad yra palyginti nedaug žmonių, kurie įsigys vaistą, įvertindami jo gamybai reikalingus tyrimus ir plėtrą. Paprastais žodžiais tariant, retieji vaistai yra tie, iš kurių įmonės nesitiki uždirbti daug pinigų, o nukreipia savo pastangas į narkotikus, kurie atneš pinigų.
Kodėl kai kurie vaistai yra retieji vaistai
Farmacijos (vaistų) ir biotechnologijų įmonės nuolat tiria ir kuria naujus vaistus, skirtus sveikatos sutrikimams gydyti, o nauji vaistai dažnai atsiranda rinkoje. Kita vertus, žmonės, kenčiantys nuo retų ligų ar sutrikimų, nemato to paties narkotikų tyrimo dėmesio savo ligoms. Taip yra dėl to, kad jų skaičius yra nedidelis, todėl potenciali naujų vaistų, skirtų šioms retoms ligoms gydyti (dažniausiai vadinamų retaisiais vaistais), rinka taip pat yra maža.
Reta liga pasireiškia mažiau nei 200 000 asmenų Jungtinėse Valstijose arba mažiau nei 5 iš 10 000 asmenų Europos Sąjungoje. Vyriausybinės reguliavimo agentūros JAV ir Europos Sąjungoje ėmėsi veiksmų, kad sumažintų šį narkotikų vystymosi skirtumą
Paskatos skatinti retųjų vaistų plėtrą
Pripažindamas, kad JAV nebuvo sukurti tinkami vaistai nuo retų sutrikimų ir kad vaistų kompanijos iš tikrųjų patirtų finansinių nuostolių kurdamos vaistus retoms sąlygoms, JAV Kongresas 1983 m. Priėmė Retųjų vaistų įstatymą.
JAV retųjų produktų plėtros biuras
JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) yra atsakinga už JAV rinkoje esančių vaistų saugumą ir veiksmingumą. FDA įsteigė Retųjų vaistų kūrimo biurą (OOPD), kad padėtų kurti retųjų vaistų (ir kitų retų ligų medicinos produktų), įskaitant mokslinių tyrimų stipendijų siūlymą.
Retieji vaistai, kaip ir kiti vaistai, vis dar turi būti rasti saugūs ir veiksmingi atliekant tyrimus ir klinikinius tyrimus, kol FDA patvirtins juos rinkodarai.
1983 m. JAV retųjų vaistų įstatymas
Retųjų vaistų įstatymas skatina įmones kurti vaistus (ir kitus medicinos produktus) mažoms retų sutrikimų turinčių asmenų rinkoms (JAV 47 proc. Retų sutrikimų veikia mažiau nei 25 000 žmonių). Šios paskatos apima:
- Federaliniai mokesčių kreditai už atliktus tyrimus (iki 50 proc. Išlaidų) retųjų vaistų kūrimui.
- Garantuota 7 metų vaistų pardavimo monopolija pirmajai įmonei, gavusiai FDA rinkodaros leidimą tam tikram vaistui. Tai taikoma tik patvirtintam vaisto vartojimui. FDA taip pat galėtų patvirtinti kitą paraišką kitokiam naudojimui, ir įmonė taip pat turėtų išimtines šio vaisto rinkodaros teises.
- Vaistų patvirtinimo paraiškų ir metinių FDA produktų mokesčių atsisakymas.
Prieš priimant Retųjų vaistų įstatymą, retų ligų gydymui buvo prieinama nedaug retųjų vaistų. Nuo šio įstatymo FDA patvirtino daugiau nei 200 retųjų vaistų rinkodarai JAV.
Retųjų vaistų įstatymo poveikis JAV farmacijai
Nuo tada, kai 1983 m. Įsigaliojo Retųjų vaistų įstatymas, jis buvo atsakingas už daugelio narkotikų kūrimą. 2012 m. Šiame procese buvo patvirtinta mažiausiai 378 vaistai, kurių skaičius vis didėja.
Narkotikų, įsigytų dėl retųjų vaistų įstatymo, pavyzdys
Tarp patvirtintų vaistų yra tokie:
- Adrenokortikotropinis hormonas (AKTH) kūdikių spazmams gydyti
- Tetrabenazinas skirtas chorėjos gydymui žmonėms, sergantiems Huntingtono liga
- Fermentų pakaitinė terapija tiems, kuriems yra glikogeno kaupimosi sutrikimas, Pompe liga
Tarptautiniai retųjų vaistų tyrimai ir plėtra
Kaip ir JAV Kongresas, Europos Sąjungos (ES) vyriausybė pripažino būtinybę didinti retųjų vaistų mokslinius tyrimus ir plėtrą.
Retųjų vaistų komitetas
Įkurta 1995 m., Europos vaistų agentūra (EMEA) yra atsakinga už ES rinkoje esančių vaistų saugumą ir veiksmingumą. Ji sujungia 25 ES valstybių narių mokslinius išteklius. 2000 m. Buvo įsteigtas Retųjų vaistų komitetas (COMP), kuris prižiūri retųjų vaistų plėtrą ES.
Retųjų vaistų reglamentas
Europos Vadovų Tarybos priimtame reglamente dėl retųjų vaistų pateikiamos paskatos retųjų vaistų (ir kitų retiems sutrikimams skirtų medicinos produktų) kūrimui ES, įskaitant:
- Su rinkodaros patvirtinimo procesu susijusių mokesčių atsisakymas.
- Garantuota 10 metų vaistų pardavimo monopolija pirmajai įmonei, gavusiai EMEA leidimą prekiauti vaistu. Tai taikoma tik patvirtintam vaisto vartojimui.
- Bendrijos leidimas prekiauti - centralizuota leidimo prekiauti procedūra, taikoma visoms ES valstybėms narėms.
- Pagalba pagal protokolą, tai reiškia mokslinių konsultacijų teikimas vaistų kompanijoms apie įvairius bandymus ir klinikinius tyrimus, reikalingus kuriamam vaistui.
Retųjų vaistų reglamentas ES turėjo tą patį teigiamą poveikį, kokį JAV padarė Retųjų vaistų įstatymas, labai padidindamas retųjų ligų retųjų vaistų kūrimą ir rinkodarą.
Apatinė retųjų vaistų įstatymo eilutė
Tuo metu daug ginčijamasi dėl retųjų vaistų įstatymo, vienoje skalės pusėje reikia gydyti retas ligas, kita vertus - klausimus apie tvarumą. Laimei, šie veiksmai tiek Jungtinėse Amerikos Valstijose, tiek Europoje padidino supratimą apie daugybę retų ligų, kurios, sujungus jas, nėra tokios retos.
- Dalintis
- Apversti
- El
- Tekstas