Mielodisplastinių sindromų (MDS) gydymas

Posted on
Autorius: Tamara Smith
Kūrybos Data: 24 Sausio Mėn 2021
Atnaujinimo Data: 20 Lapkričio Mėn 2024
Anonim
Myelodysplastic syndromes - causes, symptoms, diagnosis, treatment, pathology
Video.: Myelodysplastic syndromes - causes, symptoms, diagnosis, treatment, pathology

Turinys

Mielodisplastinis sindromas arba MDS apima įvairius skirtingus sutrikimus, turinčius įtakos kaulų čiulpų veiklai. Kaulų čiulpai sukuria naujų raudonųjų kraujo kūnelių, baltųjų ląstelių ir trombocitų krešėjimui, todėl bloga čiulpų funkcija gali sukelti anemiją, mažą ląstelių kiekį ir kitos problemos.

Pagrindiniai susirgimai dėl MDS yra šie: a) šis mažas skaičius ir visos susijusios problemos ir b) MDS galimybė išsivystyti į ūminę vėžinę mieloidinę leukemiją arba AML.

Skirtingi MDS tipai traktuojami labai skirtingai. Ne visos MDS terapijos priemonės tinka kiekvienam MDS sergančiam pacientui. MDS gydymo galimybės apima palaikomąjį gydymą, mažo intensyvumo terapiją, didelio intensyvumo terapiją ir (arba) klinikinius tyrimus.

Gydymo aspektai

Aptariant su savo gydytoju MDS gydymo planą, vadinamieji su pacientu susiję veiksniai gali būti labai svarbūs. Su pacientu susijusių veiksnių pavyzdžiai yra šie:

  • Kaip susitvarkėte su kasdiene veikla prieš MDS diagnozę
  • Kitos jūsų ligos
  • Tavo amžius
  • Finansinės įvairaus gydymo išlaidos
  • Kuris gydymo pavojus jums priimtinas

Taip pat labai svarbios jūsų konkrečios MDS formos charakteristikos. Konkrečių charakteristikų ir išvadų pavyzdžiai:


  • Jūsų kaulų čiulpų genetinių tyrimų žymenys ir rezultatai, kurie padeda nustatyti jums prieinamas galimybes, tikimybę, kad jūsų MDS pereis į leukemiją, ir kokių rezultatų galima tikėtis iš tam tikrų gydymo būdų.
  • Kaip jūsų MDS veikia sveikų ląstelių skaičių cirkuliuojančiame kraujyje
  • Kiek sunki yra jūsų liga, atsižvelgiant į nesubrendusių „sprogdinimo“ ląstelių skaičių jūsų čiulpuose

Tavo tikslai, kuriuos norite gauti iš gydymo, taip pat turi įtakos planui. Skirtingų gydymo tikslų pavyzdžiai yra šie:

  • Kad tik pasijustų geriau
  • Apribokite tiek daug perpylimų poreikį
  • Pagerinkite anemiją, neutropeniją ir trombocitopeniją
  • Pasiekti remisiją
  • Išgydykite savo MDS

Žiūrėk ir lauk

Pacientams, turintiems mažos rizikos MDS, nustatytą pagal Tarptautinę prognostinių balų sistemą arba IPSS, ir stabilų visišką kraujo kiekį (CBC), kartais geriausias būdas terapijai yra stebėjimas ir palaikymas, jei reikia.


Tokiu atveju turėsite stebėti, ar nėra kaulų čiulpų pokyčių, kurie gali reikšti ligos progresavimą. Reguliarūs CBC, taip pat kaulų čiulpų aspiracija ir biopsija gali būti stebėjimo dalis.

Palaikomasis gydymas

Palaikomasis gydymas reiškia terapijas, naudojamas gydant ir valdant MDS; šie gydymo būdai gali labai pagerinti žmogaus būklę, tačiau jie nebepuola iš tikrųjų atakuoti ląstelių, sukeliančių MDS.

Transfuzijos

Jei kraujo rodikliai pradeda mažėti ir atsiranda simptomų, jums gali būti naudinga perpylus raudonuosius kraujo kūnelius ar trombocitus. Sprendimas atlikti perpylimą priklausys nuo kitų jūsų turimų sveikatos sutrikimų ir nuo jūsų savijautos.

Geležies perteklius ir chelatų terapija

Jei pradėsite reikalauti daugybės kraujo perpylimų kiekvieną mėnesį, gali kilti pavojus susirgti geležies pertekliumi. Didelis geležies kiekis perpilant raudonuosius kraujo kūnelius gali padidinti geležies atsargas jūsų kūne. Toks didelis geležies kiekis iš tikrųjų gali pakenkti jūsų organams.


Gydytojai gali gydyti ir užkirsti kelią geležies perkrovai dėl daugkartinio perpylimo, vartodami vaistus, vadinamus geležies chelatoriais, įskaitant geriamą terapiją, deferasiroksą (Exjade) arba infuziją, vadinamą deferoksamino mezilatu (Desferal). Nacionalinio visapusiško vėžio tinklo (NCCN) praktikos gairėse siūlomi kriterijai, pagal kuriuos jūsų gydytojas gali nuspręsti, ar jums reikia geležies chelatų terapijos.

Augimo veiksniai

Kai kuriems žmonėms, sergantiems MDS mažakraujyste, gali būti naudinga gauti augimo faktorių turinčių vaistų, vadinamų eritropoetino stimuliacijos agentais arba baltymų (ESS). ESA pavyzdžiai yra alfa epoetinas (Eprex, Procrit arba Epogen) arba ilgesnio veikimo darbepoetinas alfa (Aranesp). Šie vaistai yra injekuojami į riebalinį audinį (injekcija po oda). Nors šie vaistai nėra naudingi visiems MDS sergantiems pacientams, jie gali padėti išvengti kraujo perpylimo kai kuriems.

Gydytojas gali pasiūlyti pradėti nuo kolonijas stimuliuojančio faktoriaus, pvz., G-CSF (Neupogen) arba GM-CSF (leukino), jei dėl jūsų MDS baltųjų kraujo kūnelių skaičius tampa mažas. Kolonijas stimuliuojantys veiksniai padeda paskatinti jūsų kūną gaminti daugiau ligų, kovojančių su baltaisiais kraujo kūneliais, vadinamais neutrofilais. Jei jūsų neutrofilų skaičius yra mažas, jums yra didesnė rizika susirgti pavojinga infekcija. Stebėkite, ar nėra infekcijos ar karščiavimo požymių, ir kiek įmanoma greičiau kreipkitės į sveikatos priežiūros paslaugų teikėją.

Mažo intensyvumo terapija

Mažo intensyvumo terapija reiškia mažo intensyvumo chemoterapijos ar agentų, vadinamų biologinio atsako modifikatoriais, naudojimą. Šie gydymo būdai dažniausiai teikiami ambulatoriškai, tačiau kai kuriems iš jų gali prireikti palaikomojo gydymo arba kartais hospitalizuoti vėliau, pavyzdžiui, gydant gautą infekciją.

Epigenetinė terapija

Vaistų grupė, vadinama hipometilinančiais ar demetilinančiais agentais, yra naujausi ginklai kovojant su MDS.

Azacitidinas (Vidaza) buvo patvirtintas FDA naudoti visose Prancūzijos-Amerikos-Britanijos (FAB) klasifikacijose ir visose IPSS MDS rizikos kategorijose. Šis vaistas paprastai švirkščiamas po oda 7 dienas iš eilės, kas 28 dienas mažiausiai 4-6 ciklus. Azacitidino tyrimai parodė, kad maždaug 50% didesnės rizikos MDS pacientų pastebi pagerėjimą ir pagerėjusią gyvenimo kokybę.Azacitidinas dažnai sukelia pradinį kraujo ląstelių skaičiaus sumažėjimą, kuris gali atsistatyti tik po pirmojo ar dviejų ciklų.

Kita hipometilinimo agentų rūšis, naudojama gydant MDS, yra decitabinas (Dacogen). Savo struktūra labai panašus į azacitidiną, jis taip pat yra FDA patvirtintas visų tipų MDS. Gydymo režimas paprastai buvo susijęs su mažo intensyvumo toksiškumu, todėl jis taip pat laikomas mažo intensyvumo terapija. Decitabinas gali būti vartojamas į veną arba po oda.

Imunosupresinė terapija ir biologinio atsako modifikatoriai

MDS atveju raudonieji kraujo kūneliai, baltieji kraujo kūneliai ir trombocitai žūsta arba žūva dar nesubrendę, kad galėtų išsiskirti iš kaulų čiulpų į kraują. Kai kuriais atvejais už tai yra atsakingi limfocitai (tam tikra baltųjų kraujo kūnelių rūšis). Tiems pacientams gali būti veiksminga naudoti terapiją, kuri veikia imuninę sistemą.

Ne chemoterapija, mažo intensyvumo agentai (biologinio atsako modifikatoriai) apima anti-timocitų globuliną (ATG), ciklosporiną, talidomidą, lenalidomidą, prieš naviko nekrozės faktoriaus receptorių sulietą baltymą ir vitamino D analogus. Visa tai parodė bent kai kuriuos ankstyvuosius tyrimus, tačiau daugeliui reikia daugiau klinikinių tyrimų, kad suprastų įvairių rūšių MDS veiksmingumą.

Žmonės, turintys tam tikro tipo MDS, vadinamą 5q sindromu, kuriame yra genetinis 5 chromosomos defektas, gali reaguoti į vaistą, vadinamą lenalidomidu (Revlimid). Paprastai lenalidomidas vartojamas pacientams, kuriems yra maža arba vidutinė IPSS rizikos MDS ir kurie priklauso nuo raudonųjų kraujo kūnelių perpylimo. Lenalidomido tyrimų metu daugeliui pacientų sumažėjo perpylimo poreikis - iš tikrųjų beveik 70% - bet ir toliau buvo mažas trombocitų ir neutrofilų skaičius. Didesnės rizikos MDS arba kitų nei 5q sindromo potipių gydymo lenalidomidu nauda vis dar tiriama.

Didelio intensyvumo terapija

Chemoterapija

Tam tikri pacientai, turintys didesnę MDS riziką arba FAB RAEB ir RAEB-T tipus, gali būti gydomi intensyvia chemoterapija. Šia chemoterapija, ta pati rūšis, kuri naudojama gydant ūminę mielogeninę leukemiją (AML), siekiama sunaikinti nenormalių kaulų čiulpų ląstelių populiaciją, kuri sukelia MDS.

Nors kai kuriems MDS sergantiems pacientams chemoterapija gali būti naudinga, svarbu atsižvelgti į tai, kad vyresni pacientai, sergantys kitomis ligomis, susiduria su papildoma rizika. Galima terapijos nauda turi nusverti riziką.

Vykdomi moksliniai tyrimai, siekiant palyginti intensyvios chemoterapijos rezultatus su azacitidino ar decitabino rezultatais.

Kamieninių ląstelių transplantacija

Pacientai, turintys didelės rizikos IPSS MDS, gali išgydyti savo ligą persodindami alogenines kamienines ląsteles. Deja, labai rizikingas šios procedūros pobūdis riboja jos naudojimą. Tiesą sakant, alogeninės kamieninių ląstelių transplantacijos metu su gydymu susijęs mirtingumas gali siekti 30%. Todėl ši terapija paprastai taikoma tik jaunesniems pacientams, kurių sveikata yra gera.

Dabartiniuose tyrimuose tiriamas nemieloabliacinių vadinamųjų „mini“ transplantacijų vaidmuo vyresnio amžiaus pacientams, sergantiems MDS. Nors tradiciškai manoma, kad šios rūšies transplantacijos yra mažiau veiksmingos nei standartinės transplantacijos, dėl sumažėjusio toksiškumo jos gali tapti pacientams, kurie kitu atveju būtų netinkami.

Santrauka

Dėl skirtingų MDS ir skirtingų pacientų tipų nėra visiems tinkamo gydymo. Todėl MDS pacientams svarbu aptarti visas galimybes su savo sveikatos priežiūros komanda ir rasti terapiją, kuri jiems suteiktų geriausią naudą ir mažiausiai toksiškumo.

Klinikiniai tyrimai su naujesnėmis MDS terapijomis yra vykdomi, todėl būkite budrūs. Pavyzdžiui, ruksolitinibas (Jakafi) tiriamas pacientams, turintiems mažos ar vidutinės 1 rizikos grupės MDS, gydyti.