Geltonosios dėmės degeneracijos proveržiai

Turinys

• AMD tipai
• Klinikinių tyrimų fazės
• Besiformuojantis šlapios AMD gydymas
• Besiformuojantis sausos AMD gydymas
• Žodis iš „Wellwell“

Su amžiumi susijusi geltonosios dėmės degeneracija (AMD) yra dažniausia aklumo priežastis JAV. Būklė gali būti dviejų formų, įskaitant šlapią AMD ir sausą AMD. Šiuo metu AMD nėra išgydoma ir nėra galimybės gydyti sausą ligos formą (išskyrus prevencines priemones).

Mokslininkai sunkiai dirba ieškodami naujų sprendimų geltonosios dėmės degeneracijos proveržių, naujų gydymo būdų ir naujų tyrimų forma, kurie gali padėti AMD sergantiems žmonėms kuo ilgiau išlaikyti savo regėjimą.

AMD tipai

Sausas AMD ir šlapias AMD turi skirtingas savybes.

Sausas AMD

Sausa AMD yra dažniausia ligos forma; tai reiškia, kad yra labai mažų geltonų nuosėdų, vadinamų drusenais, kuriuos gydytojai gali aptikti atlikdami akių tyrimą.

Drusenas yra įprasta senėjimo dalis; tačiau AMD šie indėliai pradeda didėti (dydžiu ir (arba) skaičiumi). Šis druseno padidėjimas gali pradėti geltonosios dėmės (ovalios gelsvos srities šalia tinklainės centro) pablogėjimo procesą.

Makula yra atsakinga už aiškų, tiesų matymą.) Tinklainė yra šviesai jautrių ląstelių sluoksnis, kuris skatina nervinius impulsus, kurie siunčiami į regos nervą, tada keliauja į smegenis, kur susidaro vaizdai.

Sausai AMD progresuojant, drusenos pradeda augti ir (arba) didėti, o centrinė rega gali pamažu silpti dėl geltonosios dėmės pablogėjimo.

Ko tikėtis, jei yra sausa geltonosios dėmės degeneracija

Šlapias AMD

Sausa AMD gali pereiti į šlapią ligos formą. Šlapia AMD yra nenormalios kraujagyslės, kurios pradeda vystytis po tinklaine. Šlapioji AMD dažnai progresuoja labai greitai ir gali sukelti regėjimo praradimą asmeniui dėl šių nesubrendusių kraujagyslių edemos ar kraujavimo, todėl greitai pažeidžiama geltonoji dėmė.

Ką reikia žinoti apie šlapią geltonosios dėmės degeneraciją

Klinikinių tyrimų fazės

Norint suprasti, kur yra naujas galimas gydymas ar vaistas, atsižvelgiant į tikimybę, kad jis taps prieinamas vartotojui, svarbu šiek tiek suprasti apie medicininius tyrimus.

Naujas vaistas ar gydymas turi sėkmingai praeiti kelis klinikinių tyrimų etapus, kol produktą galima parduoti ar parduoti visuomenei. Yra keletas medicinos studijų etapų, tarp jų:

• I etapas: Eksperimentinis gydymas ar vaistai išbandomi ribotam žmonių skaičiui (paprastai nuo 20 iki 80 tyrimo dalyvių). Šiuo pradiniu etapu siekiama patikrinti vaisto saugumą ir nustatyti galimą šalutinį poveikį.
• II etapas: Kai vaistas ar gydymas laikomas potencialiai saugiu, jis pradeda II fazės tyrimus, siekdamas toliau stebėti jo saugumo lygį. Šiame etape dalyvauja didesnė grupė (paprastai nuo 100 iki 300 tyrimo dalyvių).
• III fazė: Nustačius, kad vaistas ar gydymas yra gana saugūs ir veiksmingi, jie dar kartą išbandomi (III fazės tyrime), kur mokslininkai įvertina veiksmingumą ir saugumą, palyginti su standartiniu gydymu. Šiame etape dalyvauja daug didesnė (apie 1 000–3 000) tyrimo dalyvių grupė. Kai vaistas ar gydymas praeina šį etapą, jis gali būti vertinamas dėl JAV maisto ir vaistų administracijos (FDA) patvirtinimo.
• IV etapas: Kai naujas gydymas ar vaistas gauna FDA patvirtinimą, jis dar kartą išbandomas IV fazės bandyme, kurio tikslas - įvertinti ilgalaikį jo saugumą ir veiksmingumą tiems, kurie vartoja naują vaistą arba kuriems skirtas naujas gydymas.

Koks yra klinikinių tyrimų tikslas?

Besiformuojantis šlapios AMD gydymas

Jei turite su amžiumi susijusią geltonosios dėmės degeneraciją, galite džiaugtis sužinoję, kad horizonte yra keletas labai perspektyvių naujų vaistų ir terapijos būdų.

Amerikos oftalmologijos akademijos duomenimis, vos prieš 20 metų, jei žmogui pasireiškė šlapia AMD, regėjimo praradimas buvo neišvengiamas. Tačiau 2005 m. Buvo sukurtas novatoriškas naujas gydymas, vadinamas anti-VEGF (įskaitant tokius vaistus kaip „Lucentis“, „Eylea“ ir „Avastin“). ), tapo prieinama.

Šie anti-VEGF vaistai sustabdo kraujagyslių augimą, vėliau kontroliuoja nuotėkį ir sulėtina geltonosios dėmės pažeidimą. Pasak ekspertų, gydymas yra labai efektyvus išsaugant centrinę viziją žmonėms, sergantiems šlapia AMD.

Kas yra anti-VEGF vaistai?

Santrumpa VEGF, reiškianti kraujagyslių endotelio augimo faktorių, yra baltymas, svarbus augant ir vystantis naujoms kraujagyslėms. Sušvirkštus į akį, anti-VEGF vaistai padeda sustabdyti šių naujų, nenormalių kraujagyslių augimą.

Galbūt pagrindinis dabartinio šlapio AMD gydymo trūkumas yra tai, kad anti-VEGF vaistų injekcijos (atliekamos tiesiai į akies galą) turi būti atliekamos kas keturias ar šešias savaites.

Šiandien yra vilties, kad atsiras naujų anti-VEGF gydymo rūšių, kurių nereikės skirti taip dažnai, kaip dabartinį keturių ar šešių savaičių režimą. Kai kurie ekspertai sako, kad keli šiandien kuriami gydymo būdai gali netgi išgydyti ligą.

Kaip gydoma su amžiumi susijusi geltonosios dėmės degeneracija

Tinklainės genų terapija

Vienas perspektyvus naujas šlapio AMD gydymas apima tinklainės genų terapiją, kaip alternatyvą kas mėnesį atliekamoms akių injekcijoms. Genų terapijos tikslas yra panaudoti kūną pasigaminti savo anti-VEGF, į žmogaus DNR įterpiant nekenksmingą virusą (vadinamą su adeno susijusiu virusu / AAV), nešantį anti-VEGF geną.

Tiksliau sakant, RGX-314 genų terapijai reikalinga tik viena injekcija, tačiau ji turi būti atliekama chirurginės procedūros būdu. Šiuo metu šis gydymas ruošiasi pradėti II klinikinių tyrimų fazę.

RGX-314 tyrimai

Dabar, kai FDA patvirtino tinklainės genų terapiją dėl kitų tinklainės akių ligų (išskyrus AMD), tokio tipo gydymas žmonėms, sergantiems AMD, atrodo labai perspektyvus. RGX-314 gali blokuoti VEGF daugelį metų po jo vartojimo; tai savo ruožtu padėtų slopinti šlapio AMD simptomų, būtent nesubrendusių kraujagyslių, ištekančių kraują į tinklainę, vystymąsi.

I / II fazės klinikiniame tyrime, kuriame dalyvavo 42 žmonės, tai padarė 9 iš 12 tyrimo dalyvių ne reikalauti tolesnių anti-VEGF injekcijų šešis mėnesius po vienos RGX-314 injekcijos. Be to, tyrimo metu nepastebėta jokio šalutinio poveikio.

ADVM-022

Kitas potencialiai efektyvus genų terapijos tipas gali būti skiriamas ambulatoriškai (pavyzdžiui, gydytojo kabinete). Ši terapija vadinama ADVM-022 ir ji taip pat pereina į II fazės klinikinius tyrimus. Apskaičiuota, kad abi šios terapijos (ADVM-022, taip pat RGX-314) žmonės, turintys šlapią AMD, galėtų būti pasiekiami vos per trejus metus (maždaug 2023 m.).

Uosto pristatymo sistema

Uosto pristatymo sistema (PDS) yra labai mažas aparatas (mažesnis už ryžių grūdą), kuriame galima laikyti vaistus nuo VEGF. PDS implantuojamas į akį chirurginės procedūros metu; jo funkcija yra nuolatinis anti-VEFG vaistų patekimas į akis.

Uosto pristatymo sistema galėtų leisti žmonėms, sergantiems šlapia AMD, visiškai išvengti akių injekcijų. Procedūra suteikia žmonėms, sergantiems šlapia AMD, iki dvejų metų be gydymo.

Vaistus papildyti galima apsilankius gydytojo kabinete. Bet vaisto papildymo procedūra yra šiek tiek sudėtingesnė nei anti-VEGF injekcijos, kurios šiuo metu yra standartinis šlapio AMD gydymas.

Šis novatoriškas gydymas dabar yra trečiojo etapo klinikinių tyrimų metu ir gali būti, kad vartotojas galės jį naudoti per ateinančius trejus metus (maždaug 2023 m.).

Lucentis (Ranibizumab) uosto pristatymo sistemos tyrimas

2019 m. II fazės atsitiktinių imčių kontroliuojamas klinikinis tyrimas (laikomas medicininių tyrimų aukso etikete), kurį paskelbė Amerikos oftalmologijos akademija, įvertino uosto pristatymo sistemos saugumą ir efektyvumą, gydant drėgną AMD gydant anti-VEGF vaistą „Lucentis“ (ranibizumabas). A

Tyrimo metu nustatyta, kad PDS buvo gerai toleruojamas ir kad žmonėms, turintiems su amžiumi susijusią AMD, PDS sukėlė atsaką, panašų į kas mėnesį atliekamų intravitreinių (akies gale esančių) injekcijų anti-VEGF (ranibizumabo) injekcijas.

"Buvo nustatyta, kad PDS yra gerai toleruojamas ir gali sumažinti nAMD [su amžiumi susijusios AMD] gydymo naštą [sveikatos priežiūros darbo krūvį, kurį sukelia lėtinė būklė], išlaikant regėjimą", - rašė tyrimo autoriai. Ranibizumabo PDS gydymo tyrimas (nuo 2020 m.) perėjo į III stadijos tyrimą.

Akių lašai

Anti-VEGF akių lašai šlapiai AMD yra dar vienas naujas AMD gydymo būdas, kuris yra pradiniame klinikinių tyrimų etape, tačiau dar nebuvo naudojamas žmonėms. Gydymas buvo išbandytas su gyvūnais.

Kai vaistiniai akių lašai bus laikomi pakankamai saugiais žmonėms, bus pradėti klinikiniai tyrimai.Gali praeiti daugiau nei 10 metų (maždaug 2030 m.), Kol drėgnai AMD skirti anti-VEGF akių lašai bus naudojami vartotojams.

Geriamosios tabletės

Anti-VEGF piliulę, kurią reikia išgerti per burną, visuomenė gali rasti per ateinančius penkerius metus (maždaug 2025 m.). Tabletės forma leis žmonėms, sergantiems šlapia AMD, pašalinti arba sumažinti anti-VEGF injekcijų dažnį.

Klinikinių tyrimų II fazės etape geriamųjų vaistų nuo šlapio AMD kūrėjai bando išsiaiškinti klaidas. Šiuo metu vaistas turi daug šalutinių poveikių, tokių kaip pykinimas, kojų mėšlungis ir kepenų pokyčiai.

Kai vaistus galima laikyti saugiais ir pašalinti pavojingus šalutinius poveikius, juos galima vartoti vartotojams.

Ilgiau trunkančios anti-VEGF injekcijos

Narkotikų pramonė kuria keletą naujų vaistų nuo VEGF, skirtų sumažinti injekcijų dažnumą. Tai apima tokius vaistus kaip „Abicipar“ ir „Sunitinab“, kurie, prieš manant, yra patvirtinami vartoti vartotojams, yra maždaug treji ar penkeri metai (2023–2025 m.).

Kitas naujas vaistas, „Beovu“, jau buvo patvirtintas naudoti JAV. „Beovu“ injekcijos gali trukti net tris mėnesius, o teigiama, kad naujoviški vaistai efektyviau džiovina tinklainėje dėl šlapio AMD susikaupusį skystį.

Kombinuotas vaistų gydymas

Nauji AMD kombinuoti vaistai apima jau rinkoje esančių vaistų derinį, skirtą AMD gydyti. Tikslas yra daugialypis gydymo metodas, kuriuo siekiama padidinti vaistų naudą ir padaryti injekcijas ilgiau.

Vienas iš tokių derinių yra akių lašai glaukomai gydyti, vadinami Cosopt (dorzolamidas-timololis), testuojami kartu su anti-VEGF injekcijomis. Tyrimai rodo, kad šie du vaistai, vartojami kartu, gali padėti sumažinti tinklainės skystį geriau nei vien tik anti-VEGF injekcijos.

Terapija radiacija

Manoma, kad radioterapija, panaši į dažniausiai gydomą vėžį, padeda sulėtinti šlapio AMD sukeliamų nenormalių kraujagyslių augimą. Teigiama, kad radiacinė terapija veikia taip pat, kaip ir gydant vėžį. Tai pasiekiama sunaikinant greitai augančias ląsteles.

Tačiau norint, kad radioterapija būtų laikoma pagrindine AMD gydymo galimybe, vis tiek reikia įvertinti ilgalaikį saugumą. JK ir Šveicarijoje yra dviejų rūšių radioterapija ir jos netrukus bus išbandytos JAV. Numatoma, kad klinikiniai tyrimai prasidės per metus (apie 2021 m.).

Besiformuojantis sausos AMD gydymas

Dauguma AMD atvejų yra lėtai besivystantis AMD tipas, vadinamas sausuoju AMD. Šiuo metu nuo 2020 m. Nėra sauso AMD gydymo galimybių, tačiau yra numatytos kelios perspektyvios naujos terapijos priemonės.

Kamieninių ląstelių terapija

Kamieninių ląstelių terapija šiandien įgauna pagreitį visų rūšių gydymui, įskaitant daugelį vėžio formų, taip pat dėl ​​sausos AMD. AMD kamieninių ląstelių terapijos tikslas yra tai, kad naujos kamieninės ląstelės galės pakeisti tinklainės ląsteles, kurias pažeisdavo ar sunaikindavo AMD simptomai.

Kamieninės ląstelės dažnai į organizmo kraujotaką patenka per IV infuziją. Tačiau mokslininkai dirba, kaip kamienines ląsteles persodinti tiesiai į akis. Viena strategija apima kamieninių ląstelių įdėjimą į skysčio suspensiją, kurią galima švirkšti po tinklaine.

Nors AMD kamieninių ląstelių terapija buvo tiriama tik atliekant nedidelius klinikinius tyrimus, ekspertai teigia, kad šis gydymo režimas rodo daug vilčių. Trūkumas yra tai, kad kamieninėms ląstelėms gali prireikti dar 10–15 metų (maždaug 2030 m. Arba 2035 m.). terapija yra veiksminga ir saugi vartotojams.

AMD kamieninių ląstelių terapijos tyrimas

Nedidelis tyrimas, kuriame dalyvavo žmonės su šlapia AMD, paskelbė Naujosios Anglijos medicinos žurnalas, nustatė, kad naudojant paties žmogaus kamienines ląsteles pažeistoms tinklainės ląstelėms pakeisti, regėjimo aštrumas išliko vienerius metus po procedūros.

Tyrimo autoriai rašė: „Atrodo, kad tai rodo, kad operacija padėjo sustabdyti ligos progresavimą.“ Nors šis tyrimas neparodo, kad kamieninių ląstelių terapija yra veiksminga sausai AMD, daugelis mokslininkų yra įsitikinę, kad būsimi kamieninių ląstelių tyrimai terapija sausai AMD bus perspektyvi.

Injekcijos sausam AMD

Apl-2 yra vaistas, kurį galima švirkšti į stiklakūnį (tiesiai į akies galą), kad padėtų sulėtinti sausos AMD progresavimą, apsaugodamas tinklainės ląsteles nuo sunaikinimo. Šis gydymas yra III fazės bandomojoje stadijoje ir tikimasi, kad jis bus prieinamas maždaug po trejų ar penkerių metų (maždaug nuo 2023 iki 2025 metų).

Kiti galimi nauji sauso AMD gydymo būdai

Sausos AMD akiratyje yra keletas kitų potencialiai veiksmingų naujų gydymo būdų:

• Oracea: Geriamasis antibiotikas, turintis priešuždegiminių savybių, gali būti prieinamas žmonėms, esantiems vėlyvoje sausos AMD stadijoje. „Oracea“ šiuo metu yra III fazės tyrimai ir gali būti prieinami jau 2021 m.
• Metforminas: Nustatyta, kad vaistas, paprastai skiriamas diabetu sergantiems žmonėms, mažina AMD išsivystymo riziką. Tai gali būti dėl metformino priešuždegiminių savybių. Metforminas yra II fazės tyrimas nuo 2020 m.

Žodis iš „Wellwell“

Jūsų oftalmologas (ar kitas sveikatos priežiūros paslaugų teikėjas) yra ekspertas, kai kalbama apie tai, kokio tipo naujas AMD gydymas jums gali būti tinkamas. Reikia atsižvelgti į daugelį veiksnių, tokių kaip AMD tipas, jūsų simptomai, taip pat ligos progresavimo lygis ir kt.

Be to, nėra vieno gydymo būdo, kuris neturėtų trūkumų. Kai kurie nauji gydymo būdai gali turėti labai nedaug šalutinių poveikių, tačiau paciento atrankos kriterijai (kriterijai, naudojami norint tapti tyrimo dalyviu) gali būti labai griežti (pavyzdžiui, chirurgiškai implantuojamų teleskopinių lęšių atveju). Kiti gydymo būdai / vaistai gali turėti šalutinį poveikį.

Galų gale svarbu išlikti atviriems naujoms galimybėms dirbant su savo sveikatos priežiūros komanda, kad atrastumėte geriausią naują AMD gydymą.