Šeimos, linkusios į vėžį: Li-Fraumeni sindromas

Posted on
Autorius: Judy Howell
Kūrybos Data: 2 Liepos Mėn 2021
Atnaujinimo Data: 15 Lapkričio Mėn 2024
Anonim
Cancer and  Li-Fraumeni Syndrome: My story
Video.: Cancer and Li-Fraumeni Syndrome: My story

Turinys

Li-Fraumeni sindromas arba LFS yra genetinė būklė, dėl kurios asmenys gali sirgti įvairiomis vėžio formomis. Žmonėms, sergantiems LFS, šie vėžiniai susirgimai pasireiškia anksčiau gyvenime, nei būdinga visai populiacijai. LFS taip pat gali būti didesnė antrojo ar vėlesnio vėžio rizika.

Pirmą kartą sindromas buvo pripažintas keliose šeimose, kurioms ankstyvame amžiuje išsivystė labai įvairios vėžio rūšys, ypač sarkomos. Be to, atrodė, kad šeimos nariai labiau linkę susirgti daugybe, naujų ir skirtingų vėžių per visą gyvenimą. Frederickas Li ir Josephas Fraumeni, jaunesnysis, buvo gydytojai, kurie pirmą kartą pranešė apie šias išvadas 1969 m., Ir būtent taip LFS gavo savo vardą.

Kodėl didesnė vėžio rizika?

Žmonėms, sergantiems Li-Fraumeni sindromu, yra didesnė vėžio rizika, nes jie paveldėjo vadinamojo TP53 geno, vadinamo gemalo linijos mutacija.

Gemalo linijos mutacija yra genetinis pokytis, įvykęs paveikto asmens tėvų gemalo linijoje, tai yra, kiaušidžių ar sėklidžių ląstelėse iš pradžių įvyksta mutacija, dėl kurios atsiranda kiaušinėlis ir sperma. Šių ląstelių mutacijos yra vienintelės mutacijų rūšys, kurios gali būti tiesiogiai perduodamos palikuonims apvaisinimo metu, kai kiaušinis ir spermatozoidai susidaro ir susidaro zigota. Taigi, gemalo linijos mutacijos paveiks kiekvieną naujo palikuonio kūno ląstelę; priešingai, somatinės mutacijos tam tikru momentu vystosi kažkur individui po to koncepcija, arba daug, daug vėliau, ir jos veikia kintantį kūno ląstelių skaičių.


Pagrindinės gemalų mutacijos šeimose, kuriose yra LFS, yra tos, kurios turi įtakos TP53 geno funkcijai. Vėžio tyrimų pasaulyje TP53 genas yra toks kritinis, kad jis buvo vadinamas „genomo globėju“.

TP53 yra naviką slopinantis genas, tai yra genas, apsaugantis ląstelę nuo vieno žingsnio į vėžį. Kai šis genas mutuoja taip, kad neveikia taip, kaip numatyta, arba kad jo funkcija labai susilpnėja, ląstelė gali pereiti į vėžį, dažnai kartu su kitais genetiniais pokyčiais. TestavimasTP53 gemalo mutacijos pirmą kartą buvo sukurtos 1990 m., kai buvo patvirtintas ryšys tarp p53 ir LFS. Nuo tada visame pasaulyje beveik 250 mutacijųTP53 buvo aptiktas genas.

Kito geno, hCHK2, mutacija taip pat siejama su LFS, tačiau jos reikšmė neaiški. HCHK2 genas yra naviką slopinantis genas, kuris aktyvuojamas reaguojant į DNR pažeidimus. Tik nedaugelis šeimų turi šią mutaciją, o nukentėjusieji turi panašų piktybinių navikų spektrą, kaip ir turintys TP53 mutacijas.


Kaip didelė rizika?

Apskaičiuota, kad apskritai LFS sergančiam asmeniui iki 40 metų yra 50% tikimybė susirgti vėžiu ir iki 60 metų tikimybė susirgti 90%.Jei turite LFS, jūsų individuali rizika iš dalies priklauso nuo to, ar esate vyras, ar moteris, o moterys dažniausiai turi didesnę riziką nei vyrai.

Pažvelgus į 50 metų vyrų ir moterų, sergančių LFS, vėžio riziką per visą gyvenimą, vėžio išsivystymo rizika suskirstoma taip: 93% moterims ir 68% vyrams. Jei vėžys išsivysto, moterys taip pat linkusios susirgti tuo vėžiu ankstesniame amžiuje: vidutiniškai 29 metai, palyginti su 40 metų vyrais.

Didesnę riziką patelėms daugiausia lemia ankstyvas krūties vėžys, rodo Mai ir jo kolegų tyrimas. Šie tyrėjai taip pat nustatė, kad tarp moterų, kurių TP53 mutacijos buvo teigiamos, krūties vėžys buvo labiausiai paplitęs piktybinis navikas. Kaupiamasis krūties vėžio dažnis buvo apie 85% iki 60 metų amžiaus. Tame pačiame tyrime krūties vėžio rizika žymiai padidėjo per 20-metę moterį, patvirtindama, kad krūties vėžio patikra pradedant nuo 20 metų yra gera praktika moterims, sergančioms LFS.


Šis TP53 mutacijų rizikos lygis yra lyginamas su patelėmis, kurių BRCA1 ir BRCA2 yra gemalo mutacijos. Šie genai iškilo į populiarumą pranešant apie genetinius BRCA1 / 2 mutacijų ir prevencinių mastektomijų tyrimus (tokių įžymybių kaip Angelina Jolie).

Kokie yra pagrindiniai vėžiniai susirgimai?

Bet kuris vėžys gali išsivystyti bet kuriam asmeniui bet kuriuo metu. Tačiau yra žinoma, kad žmonėms, sergantiems LFS, ankstyva vėžio diagnozė ir didelė viso pagrindinio vėžio rūšių gyvenimo rizika, įskaitant:

  • Osteosarkoma- labiausiai paplitusi vėžio rūšis, prasidedanti kauluose
  • Minkštųjų audinių sarkomos- vėžio tipas, išsivystantis iš tam tikrų audinių, tokių kaip riebalai, raumenys, nervai, pluoštiniai audiniai, kraujagyslės ar gilūs odos audiniai
  • Ankstyvas krūties vėžys
  • Smegenų navikai
  • Leukemija-kraujo formavimo ląstelių vėžys
  • Antinksčių žievės karcinoma- antinksčių žievės vėžys, kuris yra išorinis antinksčių sluoksnis. Antinksčiai guli ant inkstų ir vaidina svarbų vaidmenį atliekant įvairias hormonines funkcijas.

1997 m. Kleihueso tyrime LFS dažniausiai nustatyta sarkoma buvo osteosarkoma, atitinkanti 12,6% atvejų, po to sekė smegenų navikai (12%) ir minkštųjų audinių sarkomos (11,6%). Iš minkštųjų audinių sarkomų dažniausiai nustatomos rabdomiosarkomos (RMS). Kitos retesnės sarkomos yra fibrosarkomos (kurios nebėra laikomos tikra esybe), netipinės fibroxantomos, leiomiosarkomos, orbitinės liposarkomos, verpstės ląstelių sarkomos ir nediferencijuotos pleomorfinės sarkomos. Hematologinės neoplazmos arba kraujo vėžys (pvz., Ūminė limfoblastinė leukemija ir Hodžkino limfoma) ir antinksčių žievės karcinomos pasireiškė atitinkamai 4,2 ir 3,6%.

Buvo nustatyta daugiau šeimų, turinčių genetinių mutacijų, būdingų LFS, daug daugiau vėžio atvejų.

LFS vėžio spektras išsiplėtė įtraukdamas melanomą, plaučių, virškinamojo trakto, skydliaukės, kiaušidžių ir kitus vėžius.

Remiantis tradiciniais vertinimais, rizika susirgti minkštųjų audinių sarkoma ir smegenų vėžiu yra didžiausia vaikystėje, o osteosarkomos rizika gali būti didžiausia paauglystėje, o moterų krūties vėžio rizika žymiai padidėja maždaug 20 metų ir tęsiasi vyresniame amžiuje. pilnametystės. Tačiau ši statistika gali keistis, nes vystosi vėžio polinkio genų tyrimo praktika.

Kaip apibrėžiamas Li-Fraumeni sindromas?

Yra skirtingi šio sindromo kriterijai ir apibrėžimai. Kai kurie yra labiau įtraukiantys nei kiti. Klasikinis LFS yra labiausiai ribojantis apibrėžimas, nes jam reikalinga sarkomos diagnozė iki 45 metų amžiaus, o vėlesni apibrėžimai, tokie kaip Chompret kriterijai, buvo bandomi panaudoti besikeičiančiose mokslo žiniose apie naviko tipus ir apie amžių diagnozuojant.

Klasikiniai LFS kriterijai:

  • Jums diagnozuota sarkoma (vėžio tipas, apimantis raumenų / griaučių / sąnarių / riebalų ląsteles) iki 45 metų amžiaus ir
  • Pirmojo laipsnio giminaitis (tėvas, brolis ar sesuo ar vaikas), sergantis vėžiu, diagnozuotas iki 45 metų amžiaus ir
  • Kitas pirmojo ar antrojo laipsnio giminaitis (įskaitant tetas, dėdes ir kt.), Sergantis vėžiu, diagnozuotu iki 45 metų, arba sarkoma, diagnozuota bet kuriame amžiuje.

Į Li-Fraumeni panašūs (LFL) kriterijai:

  • LFL kriterijai apima platesnį tinklą, įtraukiant kitus vėžio tipus ir įtraukiant kai kuriuos giminaičius, kuriems diagnozuota po 45 metų, ir yra naudojami du skirtingi apibrėžimai:
  • Beržo apibrėžimas: Jums diagnozuotas bet koks vaikų vėžys ar sarkoma, smegenų auglys ar antinksčių žievės karcinoma, diagnozuota iki 45 metų amžiaus ir pirmojo ar antrojo laipsnio giminaitis, turintis tipišką Li-Fraumeni vėžį (sarkomą, krūties vėžį, smegenų auglį, antinksčių žievės karcinomą ar leukemiją) bet kuriame amžiuje ir pirmojo ar antrojo laipsnio giminaitis, susirgęs vėžiu iki 60 metų amžiaus.
  • Ungurių apibrėžimas: bet kuriame amžiuje turite 2 pirmojo ar antrojo laipsnio giminaičius, sergančius piktybiniais navikais, susijusiais su Li-Fraumeni (sarkoma, krūties vėžys, smegenų auglys, leukemija, antinksčių žievės navikas, melanoma, prostatos vėžys, kasos vėžys).

„Chompret“ kriterijai:

  • Jūs turite naviką, priklausantį Li-Fraumeni naviko spektrui (minkštųjų audinių sarkoma, osteosarkoma, priešmenopauzinis krūties vėžys, smegenų auglys, antinksčių žievės karcinoma, leukemija ar bronchoalveolinis plaučių vėžys) iki 46 metų amžiaus.irbent vienas pirmo ar antro laipsnio giminaitis, turintis Li-Fraumeni naviką (išskyrus krūties vėžį, jei sergate krūties vėžiu) iki 56 metų amžiaus arba su daugybiniais navikaisarba
  • Jūs turite kelis navikus (išskyrus kelis krūties navikus), iš kurių 2 priklauso Li-Fraumeni naviko spektrui ir pirmasis iš jų atsirado iki 46 metų amžiausarba
  • Jums diagnozuota antinksčių žievės karcinoma arba gyslainės rezginio navikas, neatsižvelgiant į šeimos istoriją.

Remiantis Schneiderio ir jo kolegų atlikta LFS apžvalga, mažiausiai 70% kliniškai diagnozuotų asmenų (t. Y. Naudojant tokius apibrėžimus kaip aukščiau) turi identifikuojamą žalingą gemalo mutaciją TP53 naviko slopintuvo gene.

Vėžių gydymas

Jei LFS sergančiam asmeniui išsivysto vėžys, rekomenduojamas įprastas vėžio gydymas, išskyrus krūties vėžį, kurio metu rekomenduojama atlikti mastektomiją, o ne lumpektomiją, siekiant sumažinti antrojo krūties vėžio riziką ir išvengti radioterapijos.

Turintiems LFS rekomenduojama vengti radioterapijos, kai tik įmanoma, kad būtų sumažinta antrinių radiacijos sukeltų piktybinių navikų rizika. Tačiau kai radiacija laikoma mediciniškai būtina norint pagerinti išgyvenamumą dėl tam tikro piktybinio naviko, ji gali būti naudojama gydančio gydytojo ir paciento nuožiūra.

Atranka ir stebėjimas

Vis dažniau buvo raginama ekspertus susitarti dėl to, kaip turėtų būti tikrinamos ir prižiūrimos FLS turinčios šeimos. Deja, nors mokslas sparčiai vystosi, visose srityse dar nėra tokio sutarimo.

Kenksmingų dažnis TP53 bendros populiacijos mutacijos nėra žinomos, o tikrasis FLS dažnis nežinomas. Įvertinimai svyruoja tarp 1 iš 5000 ir 1 iš 20 000. Kai daugiau šeimų atliekami TP53 testai, gali paaiškėti tikrasis LFS paplitimas.

Krūties vėžio rizikos sprendimas

Jungtinėse Valstijose Nacionalinio visuotinio vėžio tinklo (NCCN) gairėse rekomenduojama kasmetinė krūties MRT 20–29 metų amžiaus ir metinė MRT bei mamografija nuo 30 iki 75 metų. Australijoje nacionalinėse rekomendacijose rekomenduojama siūlyti dvišalę mastektomiją, kitaip rekomenduojama kasmetinę krūties MRT nuo 20 iki 50 metų. Schonas ir jo kolegos rekomenduoja apsvarstyti riziką mažinančios dvišalės mastektomijos ar krūtų atrankos galimybę moterims, kurioms nėra vėžio ir kurių mutacija yraTP53 genas.

NCCN rekomendacijos

Remiantis tuo, kad krūties vėžio rizika po antrojo dešimtmečio žymiai padidėja, rekomendacijose buvo numatyta, kad dvišalę mastektomiją reikėtų apsvarstyti nuo 20 metų. Metinė krūties vėžio rizika pasiekia didžiausią reikšmę maždaug 40–45 metų amžiaus, o vėliau mažėja taip, kad dvišalė mastektomija mažiau tikėtina, kad tai bus naudinga vyresnėms nei 60 metų moterims.

  • Krūtų suvokimas, pradedant 18 metų, atliekant periodišką, nuoseklų krūties patikrinimą.
  • Klinikinis krūties tyrimas kas 6–12 mėnesių, pradedant nuo 20 metų
  • 20–29 metų amžius, metinis krūties MRT tyrimas su kontrastu
  • 30–75 metų amžius, metinis krūties MRT tyrimas su kontrastu ir mamograma, atsižvelgiant į tomosintezę
  • Amžius> 75 metai, valdymas turėtų būti svarstomas individualiai.
  • Moterims, turinčioms TP53 mutaciją ir gydomoms nuo krūties vėžio, kurioms nebuvo atlikta abipusė mastektomija, atranka su metine krūties MRT ir mamograma turėtų būti tęsiama, kaip aprašyta aukščiau.
  • Kai aptariama riziką mažinančios mastektomijos galimybė, turėtų būti patariama dėl apsaugos laipsnio, su amžiumi susijusios vėžio rizikos laipsnio, atstatymo galimybių ir konkuruojančios kitų vėžio rizikos. Į tokias diskusijas turėtų būti įtraukti psichosocialiniai, socialiniai ir gyvenimo kokybės aspektai, atliekant riziką mažinančią mastektomiją.

Kitos vėžio rizikos sprendimas

NCCN rekomendacijos

  • Išsamus fizinis egzaminas, įskaitant neurologinį tyrimą, turintis didelį įtarimų dėl retų vėžių ir antrųjų piktybinių navikų išgyvenusiems vėžiui indeksą kas 6–12 mėnesių.
  • Kolonoskopija ir viršutinė endoskopija kas 2–5 metus, pradedant nuo 25 metų amžiaus arba 5 metus prieš ankstyviausią žinomą storosios žarnos vėžį šeimoje (atsižvelgiant į tai, kas įvyks anksčiau).
  • Kasmetinis dermatologinis tyrimas pradedamas nuo 18 metų.
  • Metinis viso kūno MRT
  • Metinis smegenų MRT gali būti atliekamas kaip viso kūno MRT dalis arba kaip atskiras egzaminas.

Kitos tikrinimo ir stebėjimo formos

Buvo atliktas bandomasis pozitronų emisijos tomografijos (FDG-PET) / KT tyrimas suaugusiems pacientams, sergantiems LFS, nustatę navikus trims iš 15 asmenų. Nors šie PET-tomografiniai tyrimai puikiai tinka tam tikriems navikams rasti, jie kaskart padidina radiacijos poveikį, todėl šis nuskaitymo metodas buvo sustabdytas ir perkelta į viso kūno MRT suaugusiesiems.TP53 kenksmingi variantai.

Kelios tyrimų grupės pradėjo naudoti intensyvią atrankos programą, įskaitant greitą viso kūno MRT, smegenų MRT, pilvo ultragarsinį tyrimą ir antinksčių žievės funkcijos laboratorinius tyrimus. Tokia stebėjimo programa gali pagerinti žmonių, sergančių LFS, išgyvenamumą nustatant navikus, kol nėra jokių simptomų, tačiau reikia daugiau tyrimų, kad būtų galima parodyti, jog tokio tipo režimas veikia suaugusiems ir vaikams, sergantiems LFS.

Asmenų, sergančių LFS, buvo paklausta apie jų požiūrį į vėžio stebėjimą, ir dauguma jų, atrodo, tiki stebėjimo reikšme nustatant navikus ankstyvoje stadijoje. Jie taip pat pranešė apie kontrolės ir saugumo jausmą, susijusį su dalyvavimu reguliarios priežiūros programoje

Vaikų tyrimas dėl TP53 mutacijų

Galima išbandyti vaikus ir paauglius dėl skiriamųjų LFS mutacijų, tačiau buvo išreikštas susirūpinimas dėl galimo pavojaus, naudos ir apribojimų, įskaitant tai, kad nėra patikrintų priežiūros ar prevencijos strategijų, ir susirūpinimą dėl stigmatizacijos ir diskriminacijos.

Rekomenduojama tirti jaunesnius nei 18 metų asmenisTP53 patogeniniai variantai turėtų būti atliekami pagal programą, teikiančią informaciją prieš tyrimą ir po jos bei konsultavimą.

  • Dalintis
  • Apversti
  • El
  • Tekstas