Ką reikia žinoti apie „Spinraza“ („Nusinersen“ injekcija)

Turinys

• Naudoja
• Prieš imdamas
• Dozavimas
• Šalutiniai poveikiai
• Įspėjimai ir sąveika

Spinraza (nusinersen) yra injekcinis vaistas, vartojamas gydyti retą ir dažnai mirtiną paveldimą sutrikimą, vadinamą stuburo raumenų atrofija (SMA). Spinraza sugeba sulėtinti progresuojantį raumenų kontrolės praradimą, padidina išgyvenamumą ir pagerina motorinę funkciją net 51% žmonių, kuriuos paveikė liga.

Spinraza švirkščiamas įprastomis injekcijomis į skystį, supantį nugaros smegenis. Dažnas šalutinis poveikis yra viršutinių ir apatinių kvėpavimo takų infekcijos.

„Spinraza“ yra pirmasis JAV maisto ir vaistų administracijos (FDA) patvirtintas vaistas SMA gydymui. Tai yra brangu - numatoma kaina 750 000 USD už pirmuosius metus ir 375 000 USD už kiekvienus metus po to. Tačiau „Spinraza“ gali būti nemokama tiems, kurie turi teisę gauti finansinę pagalbą.

Stuburo raumenų atrofija (SMA) yra retas sutrikimas, pasireiškiantis maždaug kiekvienam iš 11 000 gimimų.

Stuburo raumenų atrofijos priežastys

Naudoja

„Spinraza“ yra genų terapijos forma, gydanti visų rūšių SMA vaikams ir suaugusiems. SMA sukelia genetinės mutacijos, kurios pažeidžia baltymų, vadinamų išgyvenamųjų motorinių neuronų (SMN), gamybą. Neturėdami pakankamai SMN, kad stuburo neuronai išliktų gyvi ir veiktų, SMA sergantys asmenys gali prarasti raumenų kontrolę, išsekti raumenis ir sutrikti kvėpavimo funkciją.

„Spinraza“ stimuliuoja glaudžiai susijusį geną, kurio neveikia SMA. Be „Spinraza“ šis giminingas genas negali gaminti tiek SMN, kad aprūpintų kūną; vartojant „Spinraza“, galima pasiekti naudingą lygį.

„Spinraza“ yra patvirtintas gydyti keturias SMA klasifikacijas:

• 1 tipo SMA, dar vadinama Werdnigo-Hoffmanno liga, yra sunkiausia SMA forma, ir tai paprastai akivaizdu gimimo metu arba netrukus po jo. Šio tipo vaikų judėjimo ar sėdėjimo galimybės paprastai yra ribotos, jiems sunku kvėpuoti ir ryti. Mirtis paprastai būna nesulaukusi 2 metų.
• 2 tipo SMA yra tarpinė SMA forma. Kojos dažniausiai pažeidžiamos ne rankos. Gyvenimo trukmė gali svyruoti nuo ankstyvos vaikystės iki pilnametystės, priklausomai nuo simptomų sunkumo.
• 3 tipo SMA, dar vadinamas Kugelbergo-Welanderio sindromu arba nepilnamečių stuburo raumenų atrofija, yra lengva SMA forma, galinti užklupti bet kada nuo vaikystės iki pilnametystės. Šio tipo žmonėms sunku pakilti iš sėdimos padėties, nors gyvenimo trukmė paprastai neturi įtakos.
• 4 tipo SMA pasireiškia tik antrą ar trečią gyvenimo dešimtmetį, per tą laiką raumenų silpnumas gali lėtai progresuoti kartu su kitais SMA simptomais.

Dabartiniai duomenys rodo, kad atsakas į gydymą yra didesnis, kai Spinraza pradedamas vartoti netrukus po diagnozės nustatymo, o ne vėliau. Tai ypač pasakytina apie 1 tipo SMA.

Stuburo raumenų atrofijos simptomai

Prieš imdamas

Spinraza naudojamas gydant SMA pirmoje eilėje. Šiuo metu nėra kontraindikacijų dėl vaisto vartojimo.

Tačiau FDA rekomenduoja prieš gydymą atlikti pradinius tyrimus, kad būtų galima įvertinti inkstų fermentus, trombocitų skaičių ir kraujo krešėjimo laiką. Tai leidžia gydytojams stebėti toksiškumą inkstams ar sutrikusį krešėjimą, kuris gali paveikti kai kuriuos vartotojus.

„Spinraza“ yra pirmoji, bet ne tik, genų terapija, naudojama gydant SMA. Kitas, vadinamas „Zolgensma“ (onasemnogene abeparvovec), gali būti naudojamas vaikams iki 2 metų, nors jo kaina - maždaug 2 mln. USD už vienkartinę infuziją - gali apriboti sveikatos draudikų patvirtinimą.

Kaip gydoma stuburo raumenų atrofija

Dozavimas

Spinraza tiekiamas 5 mililitrų (ml) buteliukais, skirtais intratekalinei injekcijai (injekcija į nugaros smegenis supantį smegenų skystį). Kiekviename 5 ml buteliuke yra 12 miligramų (mg) nusinerseno.

Rekomenduojama Spinraza dozė vaikams ir suaugusiems yra 12 mg vienai injekcijai.

Spinraza reikalinga indukcinė (įsotinamoji) dozė, apimanti keturias atskiras injekcijas. Pirmieji trys pristatomi 14 dienų intervalais. Ketvirtoji atliekama praėjus ne mažiau kaip 30 dienų po trečiosios injekcijos. Vėliau palaikomoji dozė skiriama kas keturis mėnesius.

Kaip vartoti ir laikyti

„Spinraza“ ligoninėje, chirurgijos centre ar gydytojo kabinete skiria sveikatos priežiūros specialistas, turintis juosmens punkcijas (stuburo kranus).

Injekcijos vietai nutirpinti naudojamas vietinis anestetikas. Norint teisingai įdėti adatą kūdikiams, mažesniems vaikams ar žmonėms, turintiems stuburo deformaciją, gali prireikti ultragarso.

Jei praleista Spinraza dozė, ją reikia sušvirkšti kuo greičiau. Reikėtų dėti visas pastangas, kad būtų laikomasi nustatyto grafiko, kad būtų pasiekti optimalūs rezultatai.

Spinraza laikomas šaldytuve (nuo 2C iki 8C / 36F iki 46F) ir prieš šūvį jam leidžiama grįžti į kambario temperatūrą (77 F / 25 C). Atsakingam sveikatos priežiūros paslaugų teikėjui pavesta saugoti ir administruoti vaistą. Spinraza reikia laikyti originalioje dėžutėje. Jei jis pašalinamas iš originalios dėžutės, kambario temperatūroje šaldymo laikas neturi viršyti 30 valandų.

Šalutiniai poveikiai

Spinraza gali sukelti šalutinį poveikį, ypač kvėpavimo takų infekcijas. Kai kuriuos šalutinius poveikius galima valdyti, o kitiems gali tekti nutraukti gydymą.

Dažnas

Dažnas šalutinis Spinraza poveikis (pasireiškiantis ne mažiau kaip 5% vartotojų) yra:

• Apatinių kvėpavimo takų infekcijos (įskaitant plaučių uždegimą, bronchitą ir bronchiolitą)
• Viršutinių kvėpavimo takų infekcijos (įskaitant peršalimą, nealerginį rinitą, faringitą ir tracheitą)
• Galvos skausmas
• Injekcijos vietos skausmas
• Nugaros skausmas
• Vidurių užkietėjimas
• Nosies užgulimas
• Ausies infekcija

Taip pat buvo žinoma, kad pasireiškia bėrimai vaistais, nors jie būna silpno laipsnio ir savaime praeina be gydymo.

Rečiau Spinraza gali pakenkti kraujo krešėjimui ir sukelti būklę, vadinamą trombocitopenija (mažomis trombocitų dalimis). Dauguma atvejų yra gana lengvi, trombocitų skaičius net ir vartojant retai sumažėja žemiau 50 000. Net ir tokiu atveju gydymą reikės nutraukti, jei trombocitų simptomai ir (arba) sumažėjimas yra sunkūs.

Stebėjimo tyrimai parodė, kad Spinraza gali trukdyti augančių kūdikių ūgiui. Vis dėlto neaišku, ar nutraukus vaisto vartojimą sutrikimas bus pašalintas.

Sunkus

Kalbant daugiau, Spinraza gali sutrikdyti kai kurių vaikų stuburo formavimąsi. Viena iš tokių apraiškų yra skoliozė, nenormalus stuburo kreivumas, kuris paveikia iki 5% „Spinraza“ vartotojų.

Nors vartojant Spinraza sunki skoliozė pasitaiko retai, bet koks stuburo sutrikimas gali apsunkinti vaisto vartojimą intratekaliai.

Toksinis poveikis inkstams yra dar vienas rūpestis. Kadangi Spinraza išsiskiria iš organizmo su šlapimu, jis kartais gali pažeisti subtilius inkstų filtrus, vadinamus glomerulais. Kai kuriais atvejais tai gali sukelti mirtiną būklę, vadinamą glomerulonefritu.

Norėdami išvengti toksiškumo vaistams, gydytojas stebės jūsų inkstų funkciją, ypač padidėjusį baltymų kiekį šlapime (pagrindinis glomerulų funkcijos sutrikimo rodiklis).

Kaip diagnozuojama stuburo raumenų atrofija

Įspėjimai ir sąveika

Nors nėra tinkamų tyrimų su žmonėmis, tiriančių Spinraza vartojimą nėštumo metu, nėščioms pelėms ar triušiams, kuriems buvo švirkščiama Spinraza, vaisiaus pažeidimo požymių nebuvo.

Kadangi nežinoma, ar nusinerseną galima perduoti kūdikiams į motinos pieną, prieš pradėdami gydymą Spinraza, pasitarkite su gydytoju, kad pasvertumėte žindymo naudą ir riziką.

Manoma, kad Spinraza neturi reikšmingos vaistų sąveikos dėl minimalaus poveikio citochromui P450 (fermentui, dalyvaujančiam metabolizuojant vaistus).

Kaip naudotis gamintojo pagalba dėl narkotikų

Paprastai kiekvienas asmuo, turintis nevyriausybinį draudimą, gali gauti 0 USD parą, nepaisant pajamų. „Spinraza“ gali būti siūloma nemokamai asmenims, neturintiems draudimo.

Norėdami sužinoti daugiau, susisiekite su SMA360 ° finansinės pagalbos programa 1-844-4SPINRAZA (1-844-477-4672).

Stuburo motorinių neuronų ligų tipai

• Dalintis
• Apversti
• El
• Tekstas